欧美日韩中文字幕在线不卡::[一一91pio.com一一] 2月22日，天津，34歲的張玉芳患先天性成骨不全癥，由于身體經(jīng)常骨折，她沒(méi)機(jī)會(huì)走進(jìn)校園，24歲之前一直生活在四川大山的院子里。她目前在一家公益組織工作，曾承接北京冬奧會(huì)頒獎(jiǎng)花束制作項(xiàng)目，招募來(lái)自全國(guó)各地的200多名女性參與編織活動(dòng)。視覺(jué)中國(guó)供圖 11月末，我收到一條信息――已在中國(guó)大陸退市的罕見(jiàn)病藥物唯銘贊（依洛硫酸酯酶α）可能通過(guò)“港澳藥械通”重新進(jìn)入大陸市場(chǎng)，這無(wú)疑是一個(gè)好消息。 這款藥是目前針對(duì)罕見(jiàn)病黏多糖貯積癥ⅣA型全球唯一可用、有效的治療藥物，在今年4月正式退出中國(guó)大陸市場(chǎng)。2023年春天，我曾發(fā)出報(bào)道《唯一藥物即將退出中國(guó)，這些患者或無(wú)藥可用》。自那之后，我采訪(fǎng)過(guò)的患者家屬一直在尋找解決的辦法。報(bào)道中寫(xiě)到的孩子有的上了幼兒園，有的讀了小學(xué)，有的愛(ài)拼積木，有的愛(ài)唱歌，他們被呵護(hù)著成長(zhǎng)。 退市半年后，唯銘贊回來(lái)了。“港澳藥械通”政策實(shí)施了3年多，打通了國(guó)際創(chuàng)新藥快速進(jìn)入內(nèi)地臨床應(yīng)用的通道，使已在港澳上市的藥品以及在港澳公立醫(yī)院已采購(gòu)使用、具有臨床應(yīng)用先進(jìn)性的醫(yī)療器械，在臨床急需的情況下可在大灣區(qū)內(nèi)地指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。 事實(shí)上，在藥品預(yù)備退市時(shí)，這項(xiàng)“補(bǔ)救措施”就曾多次被專(zhuān)家及醫(yī)生提及。 此外，因?yàn)樗幤吠耸?，一些地方已?jīng)將唯銘贊從惠民保的報(bào)銷(xiāo)目錄中剔除，每年藥費(fèi)超過(guò)100萬(wàn)元。但我從患兒父母那里了解到，配合“港澳藥械通”，深圳有新的政策支持用藥，將唯銘贊納入保障范圍，能節(jié)省三分之二的費(fèi)用。 我們一起感嘆，一些地區(qū)的先行經(jīng)驗(yàn)應(yīng)該向全國(guó)推廣。 我接觸過(guò)不少罕見(jiàn)病患者，發(fā)現(xiàn)從“有藥可用”到“有藥能用”仍有漫長(zhǎng)的路要走。2020年，我的同事曾報(bào)道過(guò)罕見(jiàn)病黏多糖貯積癥I型患者張笑的故事――《她存錢(qián)，就想有生之年能打上一針》。特效藥艾爾贊（拉羅尼酶濃溶液）2020年進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，患者需終身用藥，也是每年百萬(wàn)級(jí)的藥費(fèi)。盼著艾爾贊進(jìn)入醫(yī)保目錄的張笑曾給國(guó)家醫(yī)保局寫(xiě)信，經(jīng)常請(qǐng)求記者為她這樣的患者發(fā)聲。 她在信中說(shuō)：“一次8瓶的拉羅尼酶輸入體內(nèi)后，我感受到全身的放松，軀體骨骼關(guān)節(jié)仿佛被解綁，呼吸系統(tǒng)病癥問(wèn)題明顯緩解，睡眠質(zhì)量也大大改善……行動(dòng)能力的顯著恢復(fù)讓我第一次感受到，正常人的一天是什么樣的?！?如今她的身體已大不如前，兩年前她還能獨(dú)自到北京看病，如今視力減退，微信只能發(fā)語(yǔ)音，24小時(shí)需要家人看護(hù)，她仍在期待著能用得起藥，她知道救命的方式，卻難以企及。 今年夏天，我參加了一場(chǎng)罕見(jiàn)病論壇，在論壇上，“提升罕見(jiàn)病藥物的可及性，讓患者能用得起藥”是專(zhuān)家、從業(yè)者討論的重中之重，也是媒體關(guān)注的焦點(diǎn)，人們急切地尋求方法，讓“健康的中國(guó)，一個(gè)都不能少”。 讓人看到希望的是，前不久，國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)發(fā)布了新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，新增91種藥品，其中包括13種罕見(jiàn)病用藥。 有人提出用商業(yè)保險(xiǎn)做補(bǔ)充支付，有人說(shuō)最重要的是提升國(guó)內(nèi)藥企的創(chuàng)新能力和意愿，有人提出要“立法”，用法律保障罕見(jiàn)病患者的權(quán)益。 今年，我接觸了3種罕見(jiàn)病，有無(wú)法控制自己食欲的“小胖”，他們面臨的最大難題是照護(hù)和社會(huì)融入；有發(fā)生在患者腹腔內(nèi)的“泥石流”，科研人員在研制特效藥，卻面臨著資金不足的困境；有退伍軍人頑強(qiáng)對(duì)抗罕見(jiàn)腫瘤的侵襲……在與疾病搏斗的過(guò)程中，他們從不是被動(dòng)地等待救助，他們主動(dòng)地做了很多事。 在采訪(fǎng)過(guò)程中，我們無(wú)數(shù)次談到了“困境”，最后發(fā)現(xiàn)，“錢(qián)”“注意力”“技術(shù)”都是表象，最大的問(wèn)題是“罕見(jiàn)”，因?yàn)椤昂币?jiàn)”，所以藥企看不到市場(chǎng)，所以聲量小，所以科研少。我曾經(jīng)和一位保險(xiǎn)行業(yè)的朋友聊天，談到罕見(jiàn)病的商保補(bǔ)充保障，她問(wèn)我：“有什么收益？穩(wěn)賠不賺?！?是啊，有什么收益？這是罕見(jiàn)病患者和各種組織在爭(zhēng)取科研、用藥時(shí)要面臨的最大的問(wèn)題，為什么要關(guān)注這個(gè)看上去和大多數(shù)人無(wú)關(guān)的病種？他們要回答市場(chǎng)，關(guān)注罕見(jiàn)病有什么好處？ 我的一位采訪(fǎng)對(duì)象說(shuō)，罕見(jiàn)病多數(shù)都是“基因”問(wèn)題，人類(lèi)要想“上月球、去太空”就可能面臨基因突變，研究清楚罕見(jiàn)病，才能研究清楚人類(lèi)的未來(lái)。 這也許是句玩笑話(huà)，但人類(lèi)的基因確實(shí)存在突變可能性，罕見(jiàn)病可能發(fā)生在任何人身上。一位專(zhuān)家說(shuō)，“他們對(duì)全人類(lèi)都有貢獻(xiàn)”，一些科研人員確證，對(duì)罕見(jiàn)病的研究有“廣譜化”的可能性。 接觸了這么多罕見(jiàn)病患者后，我時(shí)常想，在等技術(shù)、政策更新的當(dāng)下，我們還能做什么？治愈可能遙遠(yuǎn)，非專(zhuān)業(yè)人士也很難插手，不過(guò)我們可以關(guān)注：他們能不能更好地被社會(huì)接納，去上學(xué)、去工作；照護(hù)他們的家人能不能輕松些；壓力和情緒能不能有訴說(shuō)的出口。 作為一名記者，我不斷地講述他們的故事，把那些談了很多年的問(wèn)題拿出來(lái)再談一次。我想，這樣或許能輻射更多人，能找到更多的力量，甚至是下一次有患者或者患者家屬再來(lái)找我時(shí)，我不再是一個(gè)單純的傾聽(tīng)者，我也可以給他們提供一些建議，至少讓他們感受到，罕見(jiàn)病始終擁有社會(huì)能見(jiàn)度。
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